今天我们将为大家介绍一种针对视神经脊髓炎谱系疾病的新治疗方案——萨特利珠单抗。

目前，萨特利珠单抗已经在美国、瑞士、日本等多个国家获批上市，在年被中国国家药品监督管理局正式授予优先审批资格，不久将在中国获批上市，为广大视神经脊髓炎患者带来治疗的福音。

视神经脊髓炎谱系疾病

视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）是一种高复发、高致残的中枢神经系统自身免疫性疾病，年5月被纳入国家种罕见病目录，患病率约为（1~5）/（10万人·年）。约60%的患者在1年内复发，90%的患者在3年内复发。

NMOSD患者的残疾程度，随复发次数增加而加重。患病5年后，约50%患者需要坐轮椅，62%患者失明。患者亟需控制复发，但目前在中国尚无获批的NMOSD缓解期治疗药物。

萨特利珠单抗

萨特利珠单抗靶向IL-6受体，是一种运用SMART?再循环技术的人源化IgG2单抗，通过皮下注射给药，在第0、2、4周以及此后每4周给药一次。

该药物旨在通过抑制IL-6信号通路，来抑制NMOSD中的关键疾病过程，如NMOSD特异性抗体AQP4-IgG的产生、中枢神经系统内外的炎症反应等，从而控制疾病的复发。

萨特利珠单抗在全球范围内已经开展了针对NMOSD患者的2项多中心3期临床研究，分别为SakuraSky和SakuraStar。

SakuraSky研究旨在评估萨特利珠单抗联合基线免疫疗法治疗NMOSD的安全性和疗效。

研究结果显示：与安慰剂联合免疫疗法组相比，接受萨特利珠单抗联合基线免疫疗法组的患者，复发风险降低62%（HR=0.38[95%CI:0.16-0.88];p=0.）。在AQP4抗体阳性患者（n=55）中，萨特利珠单抗可使其复发风险降低79%（HR=0.21[95%CI:0.06-0.75]），48周、96周、周萨特利珠单抗治疗组（n=27）的无复发患者比例，分别为92%、92%、85%。

SakuraStar研究旨在评估萨特利珠单抗单药治疗NMOSD的疗效和安全性。

结果显示：与安慰剂组相比，接受萨特利珠单抗单药治疗的患者，复发风险降低55%（HR=0.45[95%CI:0.23–0.89];p=0.）。在AQP4抗体阳性患者（n=64）中，萨特利珠单抗可使其复发风险降低74%（HR=0.26[95%CI:0.11-0.63]），48周、96周、周萨特利珠单抗治疗组（n=41）的无复发患者比例，分别为83%、77%、77%。

同时两项研究也证实了萨特利珠单抗良好的安全性，萨特利珠单抗组严重感染风险与安慰剂组相比无明显差异，试验中无严重过敏反应和死亡案例。

小结

作为一种中枢神经系统自身免疫性疾病，NMOSD的复发率及致残率高，但目前中国尚无获批用于治疗该疾病的药物。

萨特利珠单抗的上市，将开启NMOSD标准化治疗的新时代，为医生和患者带来希望，为降低NMOSD的复发率、提高NMOSD患者的生存质量带来有力的武器。

资料来源：罗氏制药

编辑：鲍雨枫